2016年12月12日訊 /生物谷BIOON/ --毫無疑問2016年是令人傷心的一年，因為我們不斷地失去了一些優(yōu)秀的藝術家，像Prince, David Bowie, Alan Rickman and Harper Lee等。同時，對生物技術產業(yè)而言，今年也是很難過的一年，因為不少重要的藥物生產線因為臨床試驗結果不樂觀而終止，使得投資者畏縮不前，以下便是最讓投資商和投資公司震驚的7個“2016年生產線大爆炸”。
1、Alnylam Pharmaceuicals（ALNY）
RNAi領頭羊ALNY在10月份宣布停止開發(fā)用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。╤ATTR-CM）的藥物Revusiran時，它的股票暴跌。由于與安慰劑組相比，更多的試驗組病人死亡，他們停止了進一步開發(fā)這個藥物。這項試驗中總共死亡18人，但是ALNY并沒有透露安慰劑組和試驗組的具體死亡人數。同時這項RNAi試驗的終止也引起了對該公司其他項目的質疑。
2、Clovis Oncology （CLVS）
位于科羅拉多的CLVS在2016年春由于FDA沒有批準其實驗性肺癌藥物Rociletinib而處于風雨飄搖的狀態(tài)。此后，公司宣布將裁掉35%的員工以減小開支。由于FDA完整的意向函，CLVS宣布將終止一切關于Rociletinib的臨床試驗。盡管Rociletinib失敗了，CLVS依然對他們的卵巢癌藥物Rucaparib報以希望。Rucaparib是一個PARP抑制劑，用于治療Pt敏感的晚期漿液性或子宮內膜樣卵巢癌及原發(fā)性腹膜或輸卵管癌。在2015年3月，Rucaparib獲得FDA的突破性療法認定，8月，FDA重點審查了Rucaparib。
3、Celldex Therapeutics （CLDX）
今年CLDX癌癥疫苗Rintega的失敗導致公司的股票暴跌80%，最終他們終止了關于Rintega的研究，這個藥物一度獲得FDA突破性療法認定，用于治療膠質瘤。盡管這個藥物失敗了，但是CLDX還有一個有潛力治療三陰性乳腺癌藥物在研發(fā)中，他們的候選藥物是CDX-011（glembatumumab vedotin），它是一種可以結合腫瘤表面的gpNMB蛋白的蛋白質。
4、Eli Lilly（LLY）
LLY由于最近Solanezumab的失敗也不幸進入了這份名單，他們曾認為這個藥物是阿爾茲海默的解藥。此次3期臨床試驗的失敗預示著這個藥物在阿爾茲海默癥的最后一期臨床試驗中再度失敗。上次失敗是在2012年，此后LLY改變了策略，將這個藥物用于治療更溫和的阿爾茲海默癥患者，并采用了推遲開始的方法。然而不幸的是，3期臨床試驗表明和安慰劑相比，這個藥物并沒有顯著延緩認知減退。由于這個藥物的失敗，LLY宣布將開始進行裁員，裁掉計劃負責這個藥物的銷售人員。
5、Novavax（NVAX）
由于用于治療老年人呼吸道合胞病毒疫苗（RSV F）的3期臨床試驗結果未顯示疫苗的效果，NVAX的股票在9月份暴跌了82%。它的主要目標是驗證RSV F疫苗預防中度-重度RSV相關下呼吸道疾病的效率，次要目標是驗證RSV F疫苗降低RSV導致的所有呼吸道疾病的能力，然而實驗結果并未達到這兩個要求。
6、Arrowhead(ARWR）
ARWR在11月宣布將裁員30%，并終止三個臨床項目：ARC-520、ARC-521及ARC-ATT。這三個旨在治療肝病的項目被FDA暫停，同時ARWR被要求回答關于EX1在非人靈長類動物身上進行的非臨床毒性試驗相關的問題，EX1是該公司用于靜脈注射的肝靶向藥物輸送工具。公司解釋道當最高劑量EX1導致非人類靈長類實驗中動物死亡時，FDA徹底暫停了他們的實驗。目前，公司正著力于開發(fā)subQ和其他肝病藥物生產線，包括治療HBV、AAT及HIF-2alpha以及一些保密的項目。
7、BioMarin Pharmaceuticals（BMRN）
BMRN在2016年初就迎來了壞消息，FDA拒絕了該公司用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的試驗性藥物Drisapersen（又名Kyndrisa）。早在2015年底，FDA審查小組就表現出了對這個藥物療效的擔憂，因為他們發(fā)現部分臨床療效數據前后不一致，甚至有些數據互相矛盾。審查小組的成員認為那個時候BMRN展示的長期數據就不足以支持它獲得批準。（生物谷Bioon.com）
